Các tác dụng phụ phổ biến nhất được báo cáo trong các thử nghiệm lâm sàng là buồn ngủ (chóng mặt), chóng mặt và mệt mỏi.[5] Vào năm 2015, Viện MIND tại Đại học California, Davis, tuyên bố rằng họ đang tiến hành, phối hợp với Marinus Cosmetics, một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 ngẫu nhiên, kiểm soát giả dược, đánh giá hiệu quả của ganaxolone đối với các hành vi liên quan đến hội chứng Fragile X trẻ em và thanh thiếu niên.[8][9][10]